Diferența cheie între adăugarea genei și înlocuirea genei este că adăugarea genei este inserarea unei gene prin recombinare neomologă, în timp ce înlocuirea genei este înlocuirea unei gene endogene prin recombinare omologă.
Terapia genică este o tehnică care folosește gene pentru tratarea bolilor genetice. Prin urmare, implică introducerea sau livrarea de gene în celula pacienților. Cu alte cuvinte, terapia genică implică înlocuirea sau adăugarea de gene în locul genelor defecte sau cauzatoare de boli. În acest proces, selectarea genei corecte pentru înlocuire sau adăugare este critică. Prin urmare, terapia genică nu are încă 100% succes pentru terapiile cu boli umane. Multe boli genetice nu pot fi tratate cu terapia genică. Dar terapia genică este un tratament promițător pentru puține boli precum distrofia musculară și fibroza chistică etc.
