Key Difference - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
Terapia genică este o tehnică importantă care este utilizată pentru tratarea sau prevenirea bolilor genetice prin introducerea de gene pentru gene lipsă sau defecte. Anumite boli pot fi vindecate prin inserarea genelor sănătoase în locul genelor mutante sau lipsă responsabile de boală. Terapia genică se aplică mai ales pentru celulele somatice decât celulele germinale și poate fi clasificată în două tipuri majore denumite terapie genetică Ex vivo și terapie genetică In vivo. Diferența cheie între terapia genică Ex vivo și In vivo este că genele terapeutice sunt transferate în culturi de celule in vitro și reintroduse într-un pacient în terapia genetică ex vivo în timp ce genele sunt livrate direct în țesuturile sau celulele pacientului fără a cultiva celulele in vitro in terapia genică vivo.
CUPRINS
1. Prezentare generală și diferența cheie
2. Ce este terapia genică Ex Vivo
3. Ce este terapia genică In Vivo
4. Comparație alăturată - Ex Vivo vs Terapia genică In Vivo
5. Rezumat
Ce este terapia genică Ex Vivo?
Terapia genetică ex vivo este un tip de terapie genetică care implică modificarea exterioară a celulei unui pacient și reintroducerea acestuia la pacient. Celulele sunt cultivate în laboratoare (în afara corpului pacientului) și se introduc gene. Apoi, transformanții stabili sunt selectați și reintroduse în pacient pentru a trata boala. Terapia genică ex vivo poate fi aplicată numai anumitor tipuri de celule sau țesuturi selectate. Celulele măduvei osoase sunt celulele utilizate frecvent pentru terapia genică ex vivo.
Procedura terapiei genice Ex Vivo
Există mai mulți pași majori implicați în terapia genică Ex vivo după cum urmează;
- Celulele cu gene defecte sunt izolate de pacient.
- Celulele izolate sunt cultivate în culturi în laborator.
- Genele terapeutice sunt inserate sau introduse în culturile de celule crescute folosind vectori.
- Celulele transformate sunt selectate dintre netransformante și cresc.
- Celulele selectate sunt transplantate la pacient.
În terapia genică ex vivo, purtătorii sau vectorii sunt utilizați pentru a livra gene în celulele țintă. Livrarea cu succes a genelor depinde de sistemul purtător, iar vectorii importanți utilizați în terapia genică ex vivo sunt virușii, celulele măduvei osoase, cromozomul uman uman etc. În comparație cu terapia genică in vivo, terapia genică ex vivo nu implică imunologie adversă reacții în corpul pacientului, deoarece corecția genetică se face in vitro. Cu toate acestea, succesul depinde de încorporarea și exprimarea stabilă a genei de remediere în corpul pacientului.
Figura 01: Terapia genică ex vivo
Ce este terapia genică In Vivo?
Terapia genetică in vivo este o tehnică care implică livrarea directă a genelor în celulele unui anumit țesut din corpul pacientului pentru a trata bolile genetice. Poate fi aplicat pe multe țesuturi ale corpului uman, inclusiv ficat, mușchi, piele, plămâni, splină, creier, celule sanguine, etc. Genele terapeutice sunt introduse de vectorii virali sau non-virali pe pacient. Cu toate acestea, succesul depinde de mai mulți factori, cum ar fi absorbția eficientă a genelor terapeutice purtătoare de vectori de către celulele țintă, degradarea intracelulară a genelor din celulele țintă și absorbția genei de către nucleu, capacitatea de exprimare a genei etc.
Figura 02: Terapia genică in vivo
Care este diferența dintre terapia genică Ex Vivo și In Vivo?
Difuzarea articolului din mijloc înainte de tabel
Ex Vivo vs Terapia genică In Vivo |
|
Terapia genetică ex vivo este un tip de terapie genetică care se efectuează în exteriorul corpului pacientului. Modificarea genei se face în afara corpului. | Terapia genetică in vivo este un alt tip de terapie genetică care se face direct atunci când celulele defecte sunt încă în organism. Genele se schimbă atunci când sunt încă în interiorul corpului. |
Izolarea și cultivarea | |
Celulele defecte sunt izolate și cultivate în laborator. | Celulele defecte nu sunt izolate sau cultivate în laborator. |
Selecția transformanților | |
Transformanții stabili sunt selectați înainte de reintroducere. | Transformanții stabili nu pot fi selectați. |
Răspuns imunologic advers | |
Această metodă nu introduce răspunsuri imunologice adverse în corpul pacientului. | Această metodă introduce răspunsuri imunologice adverse în corpul pacientului. |
Rezumat - Ex Vivo vs Terapia genică In Vivo
Genele terapeutice sunt introduse în corpul pacientului ca tratament pentru anumite boli. Este cunoscută sub numele de terapie genică și se poate face în două moduri și anume terapia genică ex vivo și terapia genică in vivo. Diferența dintre terapia genetică ex vivo și in vivo constă în faptul că inserția genică în terapia genetică ex vivo se face în culturile celulare exterioare corpului pacientului și celulele corectate sunt reintroduse pacientului în timp ce in terapia genică in vivo genele sunt introduse direct în țesuturile țintă interioare fără a izola celulele. Succesul ambelor procese depinde de inserarea stabilă și transformarea genelor terapeutice în celulele pacientului.